国家医疗保障局关于政协十三届全国委员会第二次会议

第0424号（社会管理类024号）提案答复的函

医保函〔2019〕183号

马进委员：

您提出的《关于加强我国罕见病患者用药保障的提案》收悉，经商国家卫生健康委、财政部，现答复如下：

基本医疗保险制度建立以来，医疗保障部门始终十分重视罕见病医疗保障和救助工作。自2000年以来，国家先后发布了5版医保药品目录。今年，按照党中央、国务院决策部署，我局启动了2019年国家医保目录调整工作并于近期公布了常规准入部分的药品名单，目录中包括了原医保目录中收载的血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药，还新增了原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等罕见病的治疗用药。2017年医保部门在医保目录调整时还探索了谈判准入的方式，将治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b、治疗血友病的重组人凝血因子VIIa纳入医保目录，并大幅降低了价格。今年的目录调整中，根据专家评审意见，将128个价格昂贵或对基金影响较大的品种纳入了拟谈判药品范围，其中包括了10余个治疗罕见病的药品。下一步，我局将按程序与有关企业进行谈判，如谈判成功可被纳入目录范围。

在待遇水平方面，目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用报销比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年，大病保险起付线将降至上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。

在医疗救助方面，通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗负担。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。

总的来说，现行制度已将部分罕见病药品纳入了基本医疗保险药品目录，并为罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。下一步，我们将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。关于您提出“成立国家罕见病医疗保障专项基金”的建议，有关部门认为在现行制度已经为罕见病患者医药费用提供了解决渠道的情况下，不宜再建立政府主导的罕见病专项基金，为此我们将积极会同有关部门，对罕见病创新保障模式的可行性开展研究，尽力而为、量力而行，逐步提高罕见病患者的保障水平。

感谢您对医疗保障事业的关心与支持。

国家医疗保障局

2019年10月29日