国家医疗保障局对十三届全国人大二次会议

第1451号建议的答复

医保函〔2019〕148号

李秀香代表：

您提出的关于保障罕见病患者用药权益的建议收悉，经商国家卫生健康委、药监局、工业和信息化部，现答复如下：

一、关于建立罕见病用药的医疗保障体系的问题

自基本医疗保险制度建立以来，国家医疗保障部门始终十分重视罕见病医疗保障和救助的相关工作。2000年以来，国家先后发布了4版医保药品目录，医保用药范围不断扩大，水平逐步提升。2017年国家医保药品目录调整中将血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病的治疗用药纳入目录范围，并通过谈判准入的方式将治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b、治疗血友病的重组人凝血因子VIIa纳入，同时大幅降低了价格。

按照党中央、国务院决策部署，我局已于近期启动了新一轮的医保目录调整工作，4月下旬公布了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》。工作方案中明确提出了“突出临床价值，补齐保障短板，提升保障效果”的指导思想，优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。

近日，我局公布了新版医保药品目录，进一步增加了目录中的罕见药品，如治疗原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液等。同时，经专家评审还有128个药品纳入了拟谈判药品范围，下一步我局将与有关企业进行谈判，适当降低价格后再纳入目录范围。其中也包括了治疗肺动脉高压、多发性硬化症等罕见病的药品。

在待遇水平方面，目前职工医保、城乡居民医保政策范围内住院费用、支付比例分别达到80%以上和70%左右，统筹基金最高支付限额分别达到当地职工年平均工资和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保险已覆盖城乡居民医保参保人群，政策范围内支付比例达50%左右。2019年，大病保险起付线将降至为上年人均可支配收入的50%，政策范围内医疗费用支付比例提高到60%，并对贫困人口实行倾斜支付政策。

在医疗救助方面，资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助。原则上，低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等救助对象年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。

下一步，我们将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。同时，我们将积极会同有关部门，对创新罕见病的保障模式开展研究，逐步提高罕见病患者的保障水平。

二、关于鼓励罕见病药物研发和生产的问题

为满足罕见病治疗用药需求，鼓励罕见病治疗药品等创新研发，原国家食品药品监督管理总局分别于2015年、2016年、2017年发布了《关于药品注册审评审批若干政策的公告》（2015年第230号），《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2017〕126号），提出了一揽子鼓励罕见病用药注册申报的措施，明确对罕见病用药注册申请实行优先审评审批。2018年，国家药品监督管理局联合国家卫生健康委发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号），进一步优化药品注册审评审批程序。

针对临床急需境外罕见病治疗新药，2018年国家药品监督管理局联合国家卫生健康委发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》（2018年第79号），对罕见病药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批，并可直接认可境外临床试验数据进行申报。同时，国家药品监督管理局在加强与申请人沟通交流的基础上，对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内完成技术审评。2018年11月，药品监督管理局会同国家卫健委遴选并公布了第一批《临床急需境外上市新药品种名单》，共计48个品种，其中包括20个罕见病治疗药。2019年5月，又公布了第二批《临床继续境外上市新药品种名单》，共计26个品种，其中包括17个罕见病用药。

此外，国家工业和信息化部牵头会同发展改革委、科技部、商务部、原卫生计生委、原食品药品监督管理总局印发了《医药工业发展规范指南》，将提升供应保障能力作为一项主要任务，明确提出要综合运用监管、医保、价格、采购、使用等政策，引导企业开发和生产短缺药，重点解决罕见病药等问题。

三、关于降低罕见病患者用药成本方面

为落实国务院常务会议精神，降低患者用药成本，国家药品监督管理局于2018年4月发布《关于进口化学药品通关检验有关事项的公告》（2018年第12号），取消进口化学药品逐批强制检验。2019年2月，财政部等部门又联合印发《关于罕见病药品增值税政策的通知》，自2019年3月起，对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。通过相关政策，将有利于鼓励罕见病药品的上市和进口，降低患者用药负担。

四、关于研究建立罕见病治疗药品数据保护制度方面

2017年10月1日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号，以下简称42号文件），提出要对创新药、罕见病治疗药品等药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。为贯彻落实42号文件，国家药品监督管理局正在组织研究罕见病治疗药品数据保护制度。

下一步，我们将继续认真贯彻落实国务院常务会议精神，积极会同相关部门做好罕见病用药医疗保障、进口和研发审批等相关工作，提高罕见病患者用药的供应保障水平。

感谢您对医疗保障事业的支持和关心。

国家医疗保障局

2019年9月12日