国家医疗保障局对十三届全国人大三次会议

第6115号建议的答复

医保函〔2020〕45号

许虹等6位代表：

你们提出的“关于进一步缩短罕见病创新药物医保准入时间的建议”收悉，经商国家药品监督管理局，现答复如下：

医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作。国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。2019年国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入了目录，并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入了目录，价格大幅下降。据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。

按照党中央、国务院决策部署，我局近期已启动了新一轮的医保目录调整工作，目前已公布《2020年国家医保药品目录调整工作方案》（以下简称工作方案），根据工作方案，2020年目录调整分为准备、企业申报、专家评审、谈判和竞价、公布结果5个阶段，预期将于年底前完成全部工作。本次工作方案相比2019年增加了“企业申报阶段”，并首次发布企业申报指南，对资料进行形式审查，对通过形式审查的药品进行公示。调整工作程序更加明确，更加注重精细化管理，提高目录调整的科学性。此外，工作方案征求意见过程中，根据社会反馈，已将药品目录调整范围的截止日期由2019年底改2020年8月17日（含）前获批的药品。

下一步，我们将进一步完善医保目录动态调整机制，努力实现医保药品目录动态化、常态化调整，促进药品结构更加优化，管理更加规范，医保资金使用效益更高，进一步提升基本医保药品保障水平，切实减轻群众医疗费用负担。

感谢你们对医疗保障事业的支持和关心。

国家医疗保障局

2020年9月16日