来源：远水低唱微信公众号

作者：谢晨昏

引言

一种药进入医保后，为什么还要继续“证明自己”？

很多人以为： 药品进入医保，意味着疗效已经完全明确。但现实中， 越来越多创新药是在“证据尚不完整”的情况下进入医保。

甚至在进入医保后，它们还需要继续接受长期追踪、真实世界评价以及医保再验证。

为什么会这样？

因为今天的医保支付逻辑，正在发生一个重要变化：从“一次性审批”，转向“持续价值验证”。

一种药上市之前，要经历什么？

一款创新药物或医疗器械从研发到获批上市，才只是初步胜利，还需要跨越“支付”和“进院”两道门槛。

新药研发的过程十分漫长。首先是寻找具有疗效的新分子，在20世纪中期通常是广泛的试错和筛选，到1970年代后期，试错法逐渐被“理性药物设计”法取代。

美国制药公司研制新药到走向市场需要经历3个阶段的人体试验：

阶段一：研究者在若干健康的志愿者身上试验药物，主要目标是确认药物在人体中的安全性，该阶段平均耗时2年；

阶段二：研究者在一组病人身上试验药物，目标是找到对对应疾病患者的安全剂量和此药具有目标疗效的早期证据，该阶段通常持续2年；

阶段三：研究者在很多医疗中心做随机双盲试验，目标是证明新药至少对一种疾病的治疗是有效的，通常持续3-4年。

对于肿瘤、罕见病、靶向治疗、基因治疗等，很多患者根本无法等待完整证据全部成熟，于是一种特殊机制出现了。

什么是附条件批准

附条件批准是指药物在已有早期疗效证据的情况下，可以先获批上市，但企业必须在上市后继续补充完整证据。简单来说就是“先使用，再继续验证。”

它主要适用于：临床急需药物、严重危及生命疾病、尚无有效治疗手段的疾病、公共卫生紧急情况。

例如：肿瘤药物、罕见病药物、部分疫苗以及靶向治疗药物。

为什么会允许“证据不完整”就上市？

因为很多疾病，患者等不起。

尤其肿瘤领域，如果必须等待完整III期试验结束，很多患者可能已经失去治疗机会。

因此全球监管机构开始逐渐接受：在风险可控前提下，允许药物提前进入临床。

这一模式最早源于美国FDA的“加速批准（Accelerated Approval）”制度。

1988年，

面对艾滋病等严重疾病的迫切治疗需求，

美国开始允许部分药物：

基于替代终点

基于中期指标

基于单臂试验

提前获批。

后来：

欧盟建立附条件上市许可制度

中国建立附条件批准制度

本质上，都是一种：“边上市、边验证”的监管思路。

中国的附条件批准制度，正在加速扩大

2017年，中共中央办公厅、国务院办公厅发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，首次在国家层面提出附条件批准。

2019年，新修订《药品管理法》正式将其纳入法律体系。

2020年，国家市场监督管理总局发布《药品注册管理办法》，明确附条件批准程序在内的四类加快上市通道：

突破性治疗药物

附条件批准

优先审评审批

特别审批程序

《2024年度药品审评报告》显示：自2020年以来，已有187件药品注册申请（135项适应证）通过附条件批准上市。

这意味着：越来越多创新药，开始在“证据尚未完全成熟”时进入市场。

但问题来了：“上市有效” ≠ “真实世界长期有效”，这是今天医保最核心的担忧。

很多人以为：随机对照试验（RCT）已经是“金标准”，为什么医保还不放心？

因为：临床试验里的世界，和真实医疗体系里的世界，往往并不一样。

（1）临床试验人群过于理想化

很多RCT会排除：

高龄患者

合并基础病患者

多重用药患者

病情复杂患者

但真实世界里的医保患者，恰恰很多都是这些人。

（2）很多创新药进入医保时，长期疗效并不明确

很多药物进入医保时：

总生存期（OS）数据尚未成熟

长期获益仍需观察

不良反应需要继续追踪

有些药物：短期缩瘤效果明显，但长期生存获益有限。

这意味着，医保支付后，仍然需要继续验证。

（3）医保关注的，不只是“能不能治病”

药监部门最核心的问题是：“药物能否上市？”

但医保更关心：

是否真正改善患者结局？

是否减少复发和住院？

是否延长生存？

是否改善生活质量？

是否值得长期支付？

因为医保面对的是：整个医疗体系的长期资源分配。

因此：医保需要比上市审批更长期、更真实的证据。

这就更需要真实世界证据，因为它来自于医保结算数据、电子病历、医院诊疗数据等，它回答的是药物在真实患者中，到底表现如何？

2026年，国家医保局医药价格和招标采购指导中心起草《药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）》。

其中明确提出：

重点关注：

单臂试验药物

附条件上市药物

缺乏长期硬终点证据药物

并鼓励基于：总生存期（OS）、真实世界长期结局进行再验证。

同年，国家药监局发布《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序》，明确：

附条件批准后的确证性研究，原则上需在上市后4年内完成。

这意味着：“先批准”不再意味着“永久认可”。

英国已经开始“边支付、边验证”

这种模式，其实全球都在探索。

2011年，英国正式成立癌症药物基金（Cancer Drug Fund，CDF）。

它专门用于支付：那些尚未被正式纳入国家医保体系，但可能具有较高临床价值的抗癌药。

为什么？因为部分创新药：

疗效存在不确定性

长期数据不足

但患者又迫切需要

于是英国采取了一种折中模式：先支付，再通过真实世界数据继续验证。只有满足以下条件的药物，才可能进入CDF：

疗效存在不确定性

可能具有较高成本效果价值

后续数据收集能够降低不确定性

2016年后，英国进一步系统化引入真实世界评价。

2022年，又建立创新药物基金，扩展到非肿瘤领域高值创新药。

本质上：医保不再一次性“买断相信”，而是持续观察药物真实价值。

未来，创新药竞争的核心可能正在改变

过去，创新药最重要的问题是：“能否获批上市？”

而现在，医保越来越关心的是：“它是否真正持续改变了患者结局？”

这意味着：创新药的竞争，正在从：上市速度

逐渐转向：

长期真实价值

真实世界获益

长期成本效果

患者生活质量改善

而真实世界证据，也正在成为连接：

药监审批

医保支付

临床获益

之间的重要桥梁。

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